EN 
أثارت الحملة المليونية لجمع 40 مليون جنية ثمن حقنة علاج ضمور العضلات الشوكي « زولجينزما»، اهتمام الآلاف من المواطنين المصريين، محاولين جمع المبلغ قبل انتهاء الوقت المحدد لنجاح العلاج وإنقاذ الطفلة رقية من الموت.
تساءل الكثيرون من المهتمين بحالة الطفلة رقية، عن مدى نجاح الحقنة الأغلى في العالم، ومفعولها في الجسم، وهل يمكنها إنقاذ رُقية بالفعل، متعجبين من تكلفتها الباهظة؟!.
ما هي حقنة الـ « زولجينزما»؟
تعتبر حقنة « زولجينزما» هي أول علاج جيني لمرض ضمور العضلات الشوكي، وحصل على موافقة إدارة الغذاء والدواء الامريكية FDA في 24 مايو 2019، على أن يتم تخصيصه للأطفال دون عامين.
تتكون حقنة « زولجينزما» من فيروس غير نشط، مسئول عن استبدال جين SMN 1 المتضرر بجين آخر سليم، يساعد على تحفيز الخلايا العصبية على انتاج البروتين اللازم للحفاظ على الخلايا السليمة من التعرض للضمور.
جرعة حقنة « زولجينزما» المطلوبة للشفاء
يتم إعطاء الطفل المُصاب بمرض ضمور العضلات الشوكي جرعة واحدة فقط من حقنة « زولجينزما» بواسطة الطبيب المختص، لكنه حتى الآن لم تبحث الدراسات السريرية مدى فعالية الجرعات الزائدة من الحقنة على عينة من المرضى.
متى يبدأ مفعول حقنة « زولجينزما»
بعد منح الأطفال المصابين بمرض ضمور العضلات الشوكي جرعتهم من حقنة « زولجينزما»، لاحظ الباحثون في الدراسات السريرية، أن هناك تحسنا كبيرا في أعراض المرض المتمثلة في ضعف العضلات وضيق التنفس وصعوبة البلع وعدم القدرة على الحركة بعد مرور شهر واحد فقط.
الحقنة الأغلى في العالم
تبلغ تكلفة حقنة « زولجينزما» 40 مليون جنية ، ما يعادل 2 مليون دولار، الامر الذي يثير تساءل الجميع عن سبب ارتفاع سعرها إلى هذا الحد، إلا أن الرئيس التنفيذي لشركة نوفارتس أوضح في تصريحات تليفزيونية سابقة أن هذا العلاج علاج جيني والعلاجات الجينية تمثل طفرة طبية من حيث طريقتها التي تمنح الامل في علاج الامراض الوراثية القاتلة بجرعة واحدة، وفي بعد الحالات يكون البديل علاجًا متعدد الجرعات مع تحسينات تدريجية.
هناك بديل لحقنة « زولجينزما» هو علاج «سبينرازا» وهو عقار يتعين على المريض تناوله 4 مرات على مدار العام مدى الحياة، وتبلغ تكلفته على مدار العام نفس تكلفة حقنة « زولجينزما»، وتعتمد تملفة تلك العلاجات على سعر تكلفة التجارب السريرية التي تم إجراءها.
ما هو مرض ضمور العضلات الشوكي؟
يعتبر مرض ضمور العضلات الشوكي «SMA» اضطراب وراثي يؤدي إلى تدمير الخلايا العصبية الحركية بشكل تدريجي ما يؤدي إلى ضعف العضلات وضمورها، وهذا الأمر يجعل من الصعب على الأطفال استخدام عضلاتهم بسبب انهيار الخلايا العصبية في الدماغ والحبل الشوكي.
يسبب مرض ضمور العضلات الشوكي توقف الدماغ عن إرسال الرسائل التي تتحكم في نشاط العضلات الهيكلية الأساسية مثل التحدث والمشي والتنفس والبلع.
أعراض ضمور النخاع الشوكي
تختلف أعراض مرض ضمور العضلات الشوكي باختلاف عمر المُصاب ونوع ضمور النخاع الشوكي، لكن الأعراض بشكل عام هي:
- ضعف العضلات والارتعاش
- صعوبة في التنفس والبلع
- تغيرت في شكل الأطراف والعمود الفقري والصدر نتيجة ضعف العضلات
- صعوبة في الوقوف والمشي وربما الجلوس
إصابة رقية بمرض ضمور العضلات الشوكي
وُلدت الطفلة صاحبة الابتسامة الرقيقة، وطوق الورد المُزين لشعرها، طبيعية لأبوين طبيعيين، مُدخله الفرحة والسرور على قلبهم، لكن ما أن أتمت الشهر السادس من عمرها، وبدأ شهرها السابع، لاحظ والديها عليها علامات من تأخر الحركة، فتوجهوا على الفور للطبيب لفحصها وبيان إذا كان الأمر طبيعيًا أم لا.
خضعت الطفلة رُقية لفحص الأطباء، وتبين ما لا يُحمد عقباه، إذا أوضحت الفحوصات إصابتها بمرض نادر، هو ضمور العضلات الشوكي، ولا يوجد له علاج على مستوى العالم سوى حقنة واحدة فقط يبلغ ثمنها 40 مليون جنيه مصري أي ما يُساوي «مليوني دولار».
فرصة العلاج مازالت قائمة
أكد الأطباء أن فرصة نجاة الطفلة رقية من مرضها النادر، تتوقف على تلقيها العلاج من حقنة الـ «زولجانزما» قبل تمام عامها الثاني، الذي تبقى عليه أيام معدودة فقط، فإذا أتمت العام الثاني من عمرها سيتمكن المرض منها ويكون هناك استحالة للشفاء منه، وقد يؤدي بحياتها فهو يسبب مشاكل في التنفس، ونمو العضلات.
في محاولات مستميته لإنقاذ طفلته، ناشد والد الطفلة رقية آلاف المصريين بالتبرع من أجل مساندته لعلاج الصغيرة قبل فوات الأوان، كما ناشد رجال الاعمال والشركات بدعمها، وبالفعل تمكن من جمع مبلغ الـ 40 مليون جنيه، ما بث الامل في نفوس الجميع بان الفرصة لإنقاذ حياتها مازالت قائمة.
