EN
في خطوة قد تمثل تحولًا كبيرًا في علاج ارتفاع الكوليسترول، كشفت نتائج أولية لدراسة حديثة عن علاج جيني تجريبي جديد قد يساهم في خفض مستويات الكوليسترول الضار (LDL) بجرعة واحدة فقط، مع إمكانية استمرار تأثيره لفترات طويلة تصل إلى سنوات.
كيف يعمل العلاج الجيني؟
ويحمل العلاج الجديد اسم "VERVE-102"، ويعتمد على تقنية تعديل الجينات لتعطيل جين "PCSK9" داخل الكبد بشكل دائم، وهو الجين المسؤول عن تنظيم مستويات الكوليسترول الضار في الدم.
ويؤدي تقليل نشاط هذا الجين إلى خفض مستويات الكوليسترول، ما قد يساعد في تقليل خطر الإصابة بأمراض القلب والأوعية الدموية.
نتائج مبشرة لعلاج الكوليسترول الجيني
وشملت الدراسة 35 شخصًا بالغًا يعانون من مرض الشريان التاجي المبكر، حيث أظهرت النتائج انخفاضًا ملحوظًا في مستويات الكوليسترول الضار لدى المشاركين.
وأوضحت النتائج أن المرضى الذين تلقوا الجرعات الأقل سجلوا انخفاضًا متوسطه 51% في مستويات الكوليسترول الضار، بينما وصلت نسبة الانخفاض إلى 88% لدى المشاركين الذين حصلوا على أعلى جرعة من العلاج.
كما أظهرت المتابعة استمرار التأثير العلاجي لدى بعض المرضى لمدة وصلت إلى 18 شهرًا بعد تلقي الجرعة الواحدة، ما يعزز الآمال في إمكانية توفير علاج طويل الأمد لارتفاع الكوليسترول.
هل يمكن أن يحل محل أدوية الكوليسترول؟
وأكد الباحثون أن العلاج تم إعطاؤه عن طريق التسريب الوريدي، وتمت ملاحظته على أنه جيد التحمل بشكل عام، دون تسجيل آثار جانبية خطيرة. واقتصرت الأعراض الجانبية الأكثر شيوعًا على الشعور بالإرهاق وبعض التفاعلات المرتبطة بعملية التسريب.
ورغم النتائج المشجعة، لا يزال العلاج في المراحل المبكرة من التطوير، ويحتاج إلى المزيد من الدراسات السريرية للتأكد من سلامته وفعاليته على المدى الطويل.
ويرى الخبراء أن هذا النوع من العلاجات قد يوفر مستقبلًا بديلًا لبعض المرضى عن تناول أدوية خفض الكوليسترول بشكل يومي أو الحصول على حقن دورية، إذا أثبت نجاحه في التجارب المقبلة.
تسريع إجراءات التطوير
وحصل العلاج "VERVE-102" على تصنيف "المسار السريع" من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA)، وهو تصنيف يمنح للعلاجات الواعدة بهدف تسريع عمليات التطوير والمراجعة التنظيمية.
ويتوقع الباحثون أن تستغرق عملية استكمال الدراسات والحصول على الموافقات اللازمة عدة سنوات قبل إتاحته للاستخدام الطبي على نطاق واسع، إلا أن النتائج الحالية تمثل خطوة مهمة نحو تطوير حلول مبتكرة لعلاج ارتفاع الكوليسترول والوقاية من أمراض القلب.
